Unsere Forschung

Wie sollen Therapien der Zukunft und klinische Studien dafür bei MSA und M. Parkinson aussehen?

Einstellungen der Patienten

UNSER AKTUELLES FORSCHUNGSPROJEKT

AUFGRUND DER SELTENHEIT DER MSA IST EIN MULTIZENTRISCHER ANSATZ UNABDINGBAR

10 Kliniken beteiligen sich an unserem Projekt

Unsere aktuelle Studie erhebt umfassend die Meinung von MSA- und Parkinson-Patienten dazu, wie klinische Studien mit krankheits-modifizierenden Therapieansätzen bei diesen Erkrankungen aussehen sollen. In unserem Fragebogen eruieren wir, welche Nebenwirkungen für MSA- und M. Parkinson-Patienten besonders schlimm und welche erträglicher wären.

Wir ermitteln außerdem die Bereitschaft unserer Studienteilnehmer, diese therapieassoziierten Risiken zu tolerieren. Wir untersuchen insbesondere, ob die Risikobereitschaft mit der Krankheitslast (erfasst über die gesundheits-assoziierte Lebensqualität) zusammenhängt. Außerdem ermitteln wir die Einstellungen der Patienten gegenüber klinischen Studien im Allgemeinen und mögliche Barrieren, die eine Studienteilnahme verhindern könnten.

Wie träumen Patienten mit MSA und M. Parkinson?


Wir beleuchten mit unserer Studie einen für MSA- und Parkinson-Patienten potentiell belastenden, aber bisher nicht bei diesen Patienten untersuchten Symptomkomplex, die Trauminhalte. Dazu verwenden wir einen Traumfragebogen. Die Mehrheit der MSA-Patienten leidet unter einer REM-Schlaf-Verhaltensstörung. Weiterhin sind auch bis zu 50% der Parkinson-Parkinson-Patienten von REM-Schlaf-Verhaltensstörung betroffen.


Diese ist durch den Verlust der Muskelspannung während des REM-Schlafes gekennzeichnet, sodass die Patienten ihre oft lebhaften, gewaltsamen Träume regelrecht ausagieren und sogar ihre Bettpartner verletzen. Wir vermuten, dass diese regelmäßig auftretenden, oft brutalen oder anderweitig verstörenden Träume erheblich zu der Krankheitslast unserer MSA- und M. Parkinson-Patienten beitragen.

Erhebung klinischer Daten von Patienten mit MSA und M. Parkinson

Für unsere Analysen benötigen wir ein umfassenderes Bild vom Gesundheitszustand unserer Studienteilnehmer. Daher erfassen wir weitere Daten retrospektiv aus den Patientenakten. Dazu gehören weitere Krankheiten, die den Patienten belasten und einen großen Einfluss auf die Risikobereitschaft bei künftigen krankheitsmodifizierenden Therapieansätzen für die MSA bzw. M. Parkinson haben könnten, beispielsweise schwere, terminale Krebsleiden. Außerdem ist es bedeutsam,  eine Information über den kognitiven Zustand unserer Patienten zu erhalten. Weiterhin ist das Krankheitsstadium von MSA bzw. M. Parkinson von Bedeutung.

Patienten in einem späten Stadium, die möglicherweise schon rollstuhlgebunden sind, leiden unter einer höheren Krankheitslast als Patienten, die körperlich kaum eingeschränkt sind und sich eigenständig versorgen können. Zudem erheben wir M. Parkinson- bzw. MSA-bezogene Symptome, unter denen der Patient leidet, um die Krankheitslast in dieser Hinsicht besser individuell charakterisieren zu können (beispielsweise Inkontinenz, Impotenz, orthostatische Hypotension, REM-Schlaf-Verhaltensstörung, Verlangsamung der Bewegungsabläufe (Bradykinesie), Zittern (Tremor) und Steifheit (Rigor)).

WAS WOLLEN WIR MIT UNSERER FORSCHUNG ERREICHEN?

Erhebung der Meinung von MSA- und M. Parkinson-Patienten zu zukünftigen klinischen Studien und zukünftigen Therapieansätzen

Wir möchten Patienten die Möglichkeit geben, zu artikulieren, wie sowohl zukünftige klinische Studien als auch zukünftige Therapieansätze gestaltet werden sollten. Hierfür erfassen wir nicht nur Barrieren und förderliche Faktoren für die Teilnahme an zukünftigen klinischen Studien. Wir erfragen auch, welche Nebenwirkungen von Medikamenten bzw. operativen Eingriffen MSA- bzw. M. Parkinson-Patienten am ehesten bzw. am wenigsten tolerieren würden. Es gibt bisher keine wissenschaftlichen Daten zu der Frage, ob bei MSA-Patienten eine erhöhte Akzeptanz im Vergleich zu Parkinson-Patienten für klinische Studien mit Interventionen von einem mittleren Risikoprofil besteht.

Synergieffekte für zukünftige Studien mit MSA-Patienten schaffen

Mit unserer Studie bauen wir über die praktische Zusammenarbeit zahlreicher Kliniken in ganz Deutschland eine Infrastruktur auf, von der auch weitere Studien profitieren werden. Aufgrund der Seltenheit der MSA könnte ein Zentrum alleine kaum hinreichende Fallzahlen erreichen. Im Rahmen unserer Studie werden wir eine Kohorte von ca. 120 MSA-Patienten rekrutieren, was eine der weltweit bisher größten dagewesenen MSA-Kohorten darstellt. Wir sind der festen Überzeugung, dass die Erforschung von Therapiemöglichkeiten für MSA ein Schlüssel zur Bekämpfung von M. Parkinson ist - beide Krankheiten teilen schließlich die gemeinsame alpha-Synuclein-Pathologie. Aufgrund des schnellen Verlaufs der MSA lassen sich klinische Endpunkte bei Studien mit krankheits-modifizierenden Therapieansätzen deutlich schneller bei MSA-Patienten erkennen als bei M. Parkinson.

Differenzialdiagnose zwischen M. Parkinson und MSA erleichtern

Wir möchten  die Trauminhalte unserer Studienteilnehmer erfragen, da bisher nicht bekannt ist, ob MSA-Patienten anders träumen als Patienten mit M. Parkinson. Von Relevanz ist dies auch angesichts der vergleichsweise schwierigen Differenzialdiagnose zwischen MSA und M. Parkinson. Falls wir krankheitsspezifische Trauminhalte für MSA, bzw. M. Parkinson identifizieren können, könnte dies als weiteres Diagnosekriterium eine direkte Anwendung im klinischen Alltag finden. Unsere Forschung liefert somit einen Beitrag dazu, dass die MSA zukünftig früher sicher erkannt werden kann.

Hilfestellung für die Planung zukünftiger Therapiestudien und Erstellung dazugehöriger Ethikanträge

Wir möchten die Ergebnisse unserer Studie in einer wissenschaftlichen peer-reviewten Zeitschrift publizieren und zusätzlich in der breiten Öffentlichkeit bekannt machen, sodass das Design künftiger klinischer Studien und Therapieansätze von vorneherein an die Bedürfnisse von MSA- und M. Parkinson-Patienten angepasst werden kann. Wir sind davon überzeugt, dass unsere Arbeit wertvolle Unterstützung bei der Erstellung und Begutachtung von Ethikanträgen für solche zukünftige Therapiestudien bieten kann.

DIE YAMSA e.V. PRÄSENTIERTE IHR PROJEKT AUF EINER ALPHA-SYNUCLEIN-KONFERENZ IN ATHEN 2017

Zum einen möchten wir mit unserer Forschung die wissenschaftliche Gemeinschaft für die sehr seltene MSA sensibilisieren, indem wir unsere Forschungsergebnisse in international anerkannten, peer-reviewed Zeitschriften publizieren sowie auf wissenschaftlichen Konferenzen vorstellen. Wir möchten insbesondere über unseren Verein die Aufmerksamkeit der Öffentlichkeit auf die MSA lenken und die Sichtbarkeit der Betroffenen in der Gesellschaft erhöhen. Uns ist es wichtig, allgemeinverständlich  Informationen über die Krankheit MSA zu vermitteln und über aktuell geplante oder laufende Studien zu informieren.

Aufmerksamkeit schaffen für die bisher in der Forschung und Öffentlichkeit weniger beachtete MSA

UNSERE ZUKÜNFTIGEN PROJEKTE

Satzungsgemäß möchten wir als weitere multizentrische Forschungsprojekte zur MSA umsetzen und unterstützen - unser derzeitiges Projekt stellt den Startpunkt unseres Engagements im Bereich MSA dar.  Bereits mit Hilfe unserer aktuellen Studie unterstützen wir an den einzelnen Zentren den

Aufbau von Listen mit Patienten, die grundsätzlich Interesse an der Teilnahme an zukünftigen Studien zu MSA haben. Als mögliches Folgeprojekt sei hier unser Ziel erwähnt, dazu beizutragen, ein Gesamtregister deutschsprachiger MSA-Patienten finanziell langfristig zu erhalten und auszubauen.

UNSERE PUBLIKATIONEN

In Marburg, Dresden und Belitz haben wir Ende Januar 2019 bereits mit der Rekrutierung unserer ersten Patienten mit MSA begonnen. Die anderen Standorte werden im Laufe des Frühjahrs 2019 ebenfalls beginnen. Mit ersten Ergebnissen rechnen wir ab Ende 2019.

 

Einen Teil unseres ersten Projekts haben wir zuletzt beim "6. International MSA Congress" in New York City am 1. und 2. März 2018 vorgestellt:

 

Tabea Barthel*, Alexander Maximilian Bernhardt*, Lioba Kahmann*, Emre Kocakavuk*, Eliana Nachman*, Marc Oeller*, Kevin Peikert*, Malte Roderigo*, Andreas Rossmann*, Jeremy Schmidt*, Isabel Weigelt*, Lea Olivia Wilhelm*, Armin Giese, Wolfgang Hermann Oertel (03/2018): Assessing the Willingness of Multiple System Atrophy Patients to Take Risks in Clinical Trials. 6th International MSA Congress, New York City, 1. – 2. März 2018.

 

Hinweis: Dieser Abstract wurde in Clinical Autonomic Research (2018) 28:142 publiziert.

 

* gleichwertiger Beitrag

 

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© Young Alliance Against Multiple System Atrophy, YAMSA e.V. 2019

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